أغلى دواء في التاريخ … ما هو المرض المستهدف؟

حصلت شركة صناعة الأدوية السويسرية نوفارتس على موافقة أميركية على عقارها زولجنزما الذي يعالج الضمور العضلي الشوكي وهو السبب الجيني الرئيسي لوفاة الأطفال الرضع ويبلغ سعر العقار الذي تعطى جرعته لمرة واحدة فقط 2.125 مليون دولار.

ووافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية على عقار زولجنزما للأطفال المصابين بضمور عضلي شوكي وتقل أعمارهم عن عامين بما في ذلك من لم تظهر عليهم الأعراض بعد. وتشمل الموافقة الرضع المصابين بأكثر الأنواع المميتة من المرض الوراثي وكذلك الأنواع التي قد تظهر فيها أعراض الوهن في وقت لاحق.

ودافع مديرون تنفيذيون في نوفارتس عن سعر العقار الجديد وقالوا إن دواء يعطى لمرة واحدة أكثر قيمة من أدوية باهظة الثمن وطويلة المدة تكلف مئات الآلاف من الدولارات سنوياً.

حصلت شركة صناعة الأدوية السويسرية نوفارتس على موافقة أميركية على عقارها زولجنزما الذي يعالج الضمور العضلي الشوكي وهو السبب الجيني الرئيسي لوفاة الأطفال الرضع ويبلغ سعر العقار الذي تعطى جرعته لمرة واحدة فقط 2.125 مليون دولار.

ووافقت إدارة الأغذية والعقاقير الأميركية على عقار زولجنزما للأطفال المصابين بضمور عضلي شوكي وتقل أعمارهم عن عامين بما في ذلك من لم تظهر عليهم الأعراض بعد. وتشمل الموافقة الرضع المصابين بأكثر الأنواع المميتة من المرض الوراثي وكذلك الأنواع التي قد تظهر فيها أعراض الوهن في وقت لاحق.

ودافع مديرون تنفيذيون في نوفارتس عن سعر العقار الجديد وقالوا إن دواء يعطى لمرة واحدة أكثر قيمة من أدوية باهظة الثمن وطويلة المدة تكلف مئات الآلاف من الدولارات سنوياً.

وقالت الشركة إنها توفر لشركات التأمين الصحي خيار سداد سعر العقار على أقساط وكذلك استرداد المبلغ المدفوع إذا لم يجد العقار نفعاً وخصومات على الدفعات المقدمة لمن يلتزمون ببنود التغطية القياسية.

ويعول فاس ناراسيمهان الرئيس التنفيذي لنوفارتس كثيراً على زولجنزما ويصفه بأنه يوشك على أن يكون علاجا ناجعا للضمور العضلي الشوكي إذا تلقاه الطفل فور الميلاد. لكن بيانات كشفت أن مدة فعاليته تمتد إلى نحو خمسة أعوام فحسب. ويستخدم العلاج فيروسا لتوفير نسخة طبيعية من جين (إس.إم.إن1) للأطفال المولودين بجين معيب. ويعطى العلاج عن طريق الحقن.

وعادة يؤدي مرض الضمور العضلي الشوكي إلى الإصابة بالشلل وصعوبة التنفس والوفاة خلال شهور للأطفال المولودين بالنوع (آي) وهو أخطر أنواعه. ونسبة الإصابة بالمرض هي واحد بين كل عشرة آلاف مولود وتصل نسبة الوفيات بين 50 و70 بالمئة بين المصابين بالنوع (آي).

وأحد أكثر الآثار الجانبية شيوعاً لعقار زولجنزما ارتفاع مستوى إنزيمات الكبد والقيء. وتطالب إدارة الأغذية والعقاقير شركة نوفارتس بوضع تنبيه على العقار باحتمال حدوث إصابة خطيرة في الكبد.

ومع إجراء الشركة المزيد من الدراسات قالت إنها عالجت حتى الآن أكثر من 150 مريضاً بالعقار الجديد الذي امتلكته بعد استحواذها على شركة أفكسيس في العام الماضي مقابل 8.7 مليار دولار.

وكشف مسح أجرته رفينيتيف أن محللي وول ستريت يتوقعون أن تبلغ مبيعات عقار زولجنزما ملياري دولار بحلول عام 2022.